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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

2023开年首场！国家发展改革委召开稳物价专题新闻发布会******

　　1月12日，国家发展改革委举行稳物价专题新闻发布会。国家发展改革委价格司司长万劲松、副司长牛育斌、副司长周伴学出席发布会，就物价总体形势走势、重要民生商品保供稳价、保持能源价格稳定、国内生猪市场价格形势、困难群众物价补贴、春节期间重要民生商品价格等问题，回答了记者提问。

　　答记者问

　　央视新闻记者：请介绍一下2022年我国物价整体情况，国家采取了哪些措施保障物价平稳运行？2023年物价走势如何？

　　万劲松：2022年，各地区各有关部门坚决贯彻落实党中央、国务院决策部署，着力加强粮食、能源产供储销体系建设，着力加强重要民生商品和大宗商品价格调控，我国物价总水平持续平稳运行，国内居民消费价格指数（CPI）单月涨幅始终运行在3%以下，全年上涨2%，大幅低于美国8%左右、欧元区8%以上、英国9%左右等发达经济体涨幅，也明显低于印度、巴西、南非等新兴经济体7%—10%（1—11月份）的涨幅。国际胀、国内稳，对比十分鲜明。

　　回顾2022年稳物价工作，重点是做好“稳民生商品、稳大宗商品、稳市场预期”三方面工作。一是以粮食和生猪为重点、以压实“菜篮子”市长负责制为抓手，全力稳定重要民生商品价格。适当提高稻谷、小麦最低收购价，促进粮食稳产增产。及时开展储备调节，缓解生猪猪肉价格大幅波动。定期调度并指导各地建立健全重要民生商品价格调控机制，多措并举抓好保供稳价。二是以煤炭为“锚”，千方百计稳定能源等大宗商品价格。创新完善煤炭市场价格形成机制，提出煤炭价格合理区间，明确煤炭领域哄抬价格行为认定标准，加快释放煤炭先进产能，实现煤炭价格总体在合理区间内运行。煤炭价格的稳定，为稳电价、稳用能成本奠定了坚实基础。落实好天然气价格政策，充分发挥国产气保障作用，完善中长期供气合同机制，保持国内居民用气价格基本稳定。三是创新预期管理机制，稳定市场预期。加强政策信息发布，及时释放调控信号。加强期现货市场联动监管，遏制过度投机炒作。

　　展望2023年，尽管国际大宗商品价格可能高位波动，输入性通胀压力仍然存在，但我国物价保持平稳运行具有坚实基础。粮食生产连续丰收，生猪产能合理充裕，重要民生商品供应充足，基础能源保障有力，保供稳价体系进一步健全，完全有信心、有能力继续保持物价总体稳定。

　　新华社中国经济信息社记者：重要民生商品关系人民群众的“米袋子”“菜篮子”，国家在保供稳价方面开展了哪些工作？

　　牛育斌：重要民生商品与人民群众基本生活息息相关。2022年，国家发展改革委坚决贯彻落实党中央、国务院决策部署，积极发挥统筹协调作用，坚持部门协同、央地联动，围绕粮油肉蛋菜等重要民生商品保供稳价做了一系列扎实有效的工作，过程“不容易”，成效“不平凡”。全年CPI中的食品价格指数上涨2.8%，明显低于美欧等主要经济体10%左右的涨幅。国内外粮价涨幅对比更加明显，国际小麦、玉米价格月度同比涨幅最高达到74%和36%，而我国小麦、玉米价格走势较为平缓，成品粮零售价格更为稳定，全年36个大中城市大米零售价比上年下降1%，面粉零售价比上年上升3%。主要开展了以下工作：

　　一是狠抓机制建设。强化粮食安全党政同责，压实“菜篮子”市长负责制，推动各地建立健全监测预警、预期引导、区域协作、储备调节、产销衔接等方案预案，重要民生商品价格调控机制逐步完善。

　　二是加强监测预警。密切监测各地重要民生商品价格运行情况，加强市场形势分析研判，及时发现苗头性问题并提示预警。建立定期调度制度，对各地保供稳价工作中存在的不足和风险点进行提醒，压实工作责任，督促补短板、强弱项。

　　三是丰富调控手段。指导各地围绕产供储销全链条加强保供稳价。生产方面，稳定粮食和生猪生产，主产区和主销区共担保供稳价责任；督促大中城市落实人均菜地最低保有量要求。流通方面，推动主产区和主销区之间强化跨区域合作，开展联保联供；指导各地畅通运输物流，降低流通成本。储备方面，指导各地落实成品粮油、猪肉、北方城市冬春蔬菜等储备并适时投放，保障市场供应。终端环节，提升大中城市市域配送能力，及时开展平价销售，确保终端市场供应充足、价格稳定。

　　总的看，经过各方面共同努力，我国重要民生商品保供稳价已经具备了坚实的物质基础、较为完备的调控体系、丰富的实践经验，完全有能力、有条件保障好人民群众基本生活消费需要。

　　澎湃新闻记者：受多种因素影响，2022年国际能源价格大幅攀升，国家在保持能源价格稳定方面有哪些重要举措？

　　周伴学：2022年，国际能源供需形势复杂严峻、价格大幅上涨，多个国家遭遇能源危机；我国是能源消费大国和进口大国，国际冲击叠加极端天气频发，能源保供稳价面临较大风险挑战。国家发展改革委坚决贯彻落实党中央、国务院决策部署，在持续加强能源产供储销体系建设基础上，创新机制、稳定预期、加强监管“三箭齐发”，以煤炭为锚着力保持能源价格总体稳定。2022年1—11月，美国、欧元区CPI中能源价格同比分别上涨约27%和38%，而我国CPI中居民水电燃料价格仅上涨约3%，汽柴油价格涨幅也明显低于美欧。

　　一是创新机制。立足以煤为主的基本国情，坚持系统观念，煤价改革、电价改革“双管齐下”，以机制创新支撑能源保供稳价。改革完善煤炭市场价格形成机制，按照“下限保煤、上限保电”的原则，提出煤炭价格合理区间，同步明确煤、电价格可在合理区间内有效传导；进一步深化燃煤发电上网电价市场化改革，创新建立电网企业代理购电制度，引导市场交易电价合理形成。上述改革措施实现了煤价、上网电价、用户电价通过市场化方式“三价联动”，有效稳住了煤价，进而实现稳电价、稳用能成本。坚持保障民生，保持居民、农业用电价格稳定。

　　二是稳定预期。通过“打明牌、定边界”方式，持续加强宣传解读和预期引导，积极应对价格异常波动风险。完善煤炭价格形成机制方案2022年5月1日正式实施，同步发布公告明确煤炭领域哄抬价格行为认定标准，连续发布16篇煤炭价格政策系列解读，编印3000份《煤炭价格政策宣传解读手册》送至煤炭企业和相关单位，部署主产省多次召开政策宣讲会，全面完整解读煤炭价格“新政”，促进形成广泛市场共识。对相关煤炭生产贸易企业、资讯机构开展约谈提醒，及时纠正捏造散布涨价信息、恶意炒作等行为。

　　三是加强监管。建立煤炭价格监测和成本调查制度，开展煤炭价格指数行为评估和合规性审查。每日监测煤炭出矿、港口、到厂现货价格，每周监测中长期交易价格，每月调度重点发电企业合同信息，及时了解一手市场价格情况，发现异常波动及时预警处理。对煤炭价格涉嫌超出合理区间线索开展拉网式调查、聚焦式核查，坚决做到发现一起、处理一起。

　　一系列改革调控监管措施有效稳定了我国能源价格，为稳增长、保民生提供了有力支撑，与欧美国家能源价格大幅上涨形成鲜明对比。例如，2022年我国居民电价、气价均保持稳定，欧美国家则明显攀升，美国、欧元区2022年1—11月CPI中电力价格同比涨幅分别达12.9%和36.3%，天然气价格同比涨幅分别达26.6%和56.5%。

　　东方卫视记者：针对猪价周期性波动，国家采取了哪些措施促进生猪价格运行在合理区间？今后一段时间国内生猪市场价格形势会怎样？

　　万劲松

　　2009年，国家出台了生猪价格调控预案，并于2012年、2015年、2021年三次修订完善，主要目的就是缓解生猪价格周期性波动，促进生猪市场长期健康发展。

　　受周期性、季节性、超预期因素叠加影响，2022年生猪市场形势较为复杂。国家发展改革委会同有关部门加强监测分析预警，强化预期引导和市场监管，加强储备调节，精准有力开展市场调控。一是强化监测预测预警。不断丰富监测指标体系，加强调研会商，及时掌握市场动态，发现问题立即预警。二是积极开展储备调节。2022年上半年生猪价格低位运行时，及时开展中央猪肉储备收储工作，连续13批次收储中央猪肉储备，同时督促指导各地同步收储，提振市场信心。下半年生猪供应偏紧、价格一度过快上涨时，连续7批次投放中央猪肉储备，并指导各地同步投放地方储备，增加市场供应。三是强化市场监管。多次组织召开专题会议，提醒企业加强行为自律，要求不得控量抬价、不得串通涨价。约谈部分故意渲染生猪涨价氛围的自媒体，提醒告诫部分夸大其词的市场机构。加强期现货市场联动监管，防范资本过度投机炒作。四是积极稳定市场预期。通过召开新闻发布会、发布信息稿等形式，加强市场预期管理，引导养殖户合理安排生产经营。一系列保供稳价措施，缓解了生猪价格周期性波动。

　　我们关注到，受猪肉消费较往年偏弱、生猪供应阶段性增加等因素影响，近期国内生猪价格有所回落。各方分析认为，当前国内生猪产能总体处于合理区间，预计2023年价格波动幅度会比2022年小一些。国家发展改革委将会同有关部门继续紧盯市场动态，按照预案规定及时采取调控措施，促进生猪市场平稳运行。

　　深圳卫视记者：困难群众对物价非常敏感，请问国家在价格补贴方面采取了哪些措施保障困难群众基本生活？目前价格补贴发放情况怎样？

　　周伴学

　　党中央、国务院高度重视困难群众基本生活保障工作。近年来，国家发展改革委按照党中央、国务院决策部署，一手抓“稳物价”、一手抓“保民生”，会同有关部门多次完善价格补贴联动机制，坚决兜住兜牢民生底线。一是保障范围不断扩大。在城乡低保对象、特困人员、领取失业保险金人员等7类群体基础上，进一步将领取失业补助金人员和低保边缘人口阶段性纳入价格补贴联动机制保障范围，目前共覆盖困难群众约6700万人。部分地区结合当地实际情况，进一步扩大了保障范围。二是启动条件持续优化。将启动条件中的CPI单月同比涨幅由3.5%阶段性降低为3%。目前，满足CPI单月同比涨幅达到3%或CPI中食品价格同比涨幅达到6%中的任一条件，即启动价格补贴联动机制。部分地区结合当地实际情况，进一步降低了启动条件。三是补贴标准稳步提高。物价补贴发放标准与城乡低保标准挂钩。各地根据城乡低保标准调整和物价上涨情况，及时提高补贴标准。部分地区还结合当地实际情况，发放了一次性补贴。四是发放时效不断提升。物价补贴发放时限，由早期“按月计算、按季发放”缩短至当前“按月计算、当月发放”，在相关物价指数公布当月发放到位，让困难群众尽早拿到物价补贴。五是资金保障更加有力。目前，各地价格补贴联动机制均明确了物价补贴资金来源。同时，中央财政每年对各地困难群众救助和抚恤优待工作给予适当支持。通过有力的资金保障，能够确保物价补贴足额发放到位。

　　2020年以来，各地累计发放物价补贴约375亿元，惠及困难群众7.3亿人次；其中2022年发放物价补贴约65亿元，惠及困难群众约2亿人次，对缓解物价上涨影响、保障困难群众基本生活发挥了积极作用。

　　中国发展改革报社记者：临近春节，国家如何采取措施保障节日市场重要民生商品供应和价格基本稳定？

　　牛育斌

　　春节是我国重要传统节日，做好重要民生商品保供稳价工作具有十分重要的意义。国家发展改革委在此前工作基础上，结合形势发展变化，近期又会同有关部门对节日期间保供稳价工作进行了再部署、再安排。一是强化监测分析预警。指导各地密切监测居民消费市场运行和价格变化，跟踪返乡、旅游人员流动情况，分析研判对城乡重要民生商品市场的影响，及时发现苗头性问题并作出前瞻性安排。二是压实“菜篮子”市长负责制。指导各地积极发挥保供稳价主体作用，梳理本地重要民生商品产需、储备等情况，提前做好充实储备、产销衔接和应急预案等准备。三是确保货源充足。指导各地加强货源调配，支持农产品批发市场、大型商超等骨干流通主体加大提前备货、铺货力度，丰富品种选择。四是强化市场监管。加强重要民生商品市场巡查检查，引导和倡议市场经营者守法合规经营，严厉打击哄抬价格等违法违规行为，维护正常价格秩序。

　　从近期调度情况看，各地重要民生商品供应充足、储备充实，市场价格平稳有序，能够保障广大城乡居民节日期间消费需求。

　　摄影/高弘杰

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）